Terapia genética para distrofia muscular de Duchenne foi suspensa após divulgação sobre três mortes associadas à tecnologia
A decisão da Anvisa, divulgada nesta sexta-feira (25), é considerada “prudente e preventiva” enquanto novas análises de segurança são conduzidas em parceria com reguladores internacionais. No Brasil, o Elevidys havia sido autorizado em dezembro de 2024, em caráter excepcional, e era destinado exclusivamente a pacientes pediátricos de 4 a 7 anos que conseguiam caminhar e tinham mutação confirmada no gene DMD.
Óbitos e controvérsias
O comunicado do FDA da última sexta-feira (25) informou sobre a investigação de três relatos de falência hepática aguda com desfecho fatal, envolvendo terapias genéticas da Sarepta baseadas no vetor AAVrh74. Um dos óbitos é de uma criança de oito anos, ocorrido em 7 de junho. Os outros dois casos são de dois meninos não deambuladores (que não caminham) com Duchenne, tratados com Elevidys, e de um adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, que participava de um ensaio clínico com terapia experimental. O órgão americano solicitou a suspensão voluntária da distribuição do produto enquanto a segurança é investigada.
A Roche, responsável pela comercialização do Elevidys no Brasil, defende que, no caso da criança brasileira, o médico avaliou que não houve ligação com o uso do remédio. A farmacêutica ressalta ainda que não foram reportadas mortes ligadas ao tratamento entre os cerca de 760 pacientes deambuladores que já receberam a terapia e que, com base nos dados atuais, o benefício-risco do tratamento segue positivo. A Roche afirma estar em diálogo constante com a Anvisa e autoridades globais.
Por outro lado, a Anvisa destaca que todas as mortes reportadas estavam ligadas a indicações não autorizadas no Brasil, o que reforça a cautela da agência.
Contexto internacional e a doença
A Elevidys é uma terapia genética administrada em dose única intravenosa. A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva, causada por um gene defeituoso.
Em outro desdobramento internacional, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), ligado à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), recomendou na sexta-feira (25) não conceder autorização de comercialização para o Elevidys na Europa. A Roche lamentou a decisão europeia.
A Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do medicamento, reforça que a segurança dos pacientes é sua prioridade e colabora com as agências reguladoras, salientando a importância da Elevidys como a única terapia gênica aprovada para a distrofia muscular de Duchenne.
A suspensão do Elevidys no Brasil destaca a complexidade e os desafios na regulação de terapias genéticas de alto custo, que prometem avanços significativos, mas exigem rigorosa vigilância quanto à segurança.
